Con grande interesse condividiamo un importante aggiornamento per famiglie, caregiver, professionisti sanitari e tutta la comunità coinvolta nella Sindrome di Angelman: sono ufficialmente aperti in Italia i centri di reclutamento dello studio clinico internazionale di fase 3 REVEAL su obudanersen (ION582). L’avvio dei centri italiani rappresenta un momento significativo nel percorso della ricerca e offre […]

Il 18 aprile 2026 ha segnato una tappa fondamentale per la nostra comunità. Per la prima volta, la città di Novara ha ospitato l’evento “Conoscerla e Riconoscerla”, una giornata interamente dedicata all’approfondimento della Sindrome di Angelman. L’incontro, ospitato presso la struttura dell’Associazione Timone — che ringraziamo sentitamente per la preziosa ospitalità e collaborazione — è […]

Il trial clinico Aurora (identificato come NCT07157254) è uno studio di Fase 2 (più precisamente un “basket study”, cioè uno studio “a cesto”) avviato da Ultragenyx Pharmaceutical per valutare la terapia sperimentale GTX-102 (nome generico: apazunersen) per il trattamento della Sindrome di Angelman. Ecco i punti chiave per comprendere di cosa si tratta e a […]

La ricerca scientifica dà l’avvio della “Fase 2 del Trial Clinico “AURORA” di Ultragenyx”, un percorso di terapia genica che apre prospettive concrete e rigorose per il futuro dei nostri figli. In questo documento ufficiale, l’Organizzazione Sindrome di Angelman (OR.S.A.) fornisce tutti i dettagli essenziali per le famiglie che desiderano approfondire questa opportunità. All’interno troverete: […]