Care famiglie,
nei giorni scorsi abbiamo condiviso con voi la difficile notizia relativa ai risultati dello studio di Fase 3 ASPIRE su apazunersen (GTX-102), che non ha raggiunto gli obiettivi principali previsti dallo studio.
Come abbiamo già sottolineato, un risultato negativo rappresenta inevitabilmente una delusione, soprattutto per le famiglie che hanno partecipato alla sperimentazione e per tutta la comunità che segue con grande speranza i progressi della ricerca sulla Sindrome di Angelman.
Allo stesso tempo, abbiamo ribadito quanto sia importante non perdere la fiducia nella ricerca e valutare con attenzione e rigore scientifico ogni singolo programma terapeutico.
In questi giorni Oak Hill Bio ha inviato una comunicazione alla comunità internazionale Angelman proprio per rispondere alle domande sorte dopo i risultati di ASPIRE e, in particolare, per chiarire le possibili implicazioni sullo sviluppo di rugonersen e sullo studio di Fase 3 BEACON, attualmente in corso.
Oak Hill Bio sottolinea innanzitutto che rugonersen è una molecola diversa da apazunersen.
Pur appartenendo entrambi alla classe degli oligonucleotidi antisenso (ASO), rugonersen e apazunersen presentano differenze nelle sequenze, nella chimica e nei bersagli all’interno di UBE3A-ATS. Per questo motivo, secondo Oak Hill Bio, il risultato ottenuto con apazunersen non può essere considerato automaticamente predittivo dell’esito di rugonersen.
La società ricorda inoltre che rugonersen è stato selezionato dopo la valutazione di oltre 2.500 ASO e che i risultati dello studio di Fase 1 TANGELO hanno fornito elementi che hanno consentito di proseguire il programma di sviluppo fino all’attuale studio di Fase 3 BEACON.
Un altro elemento evidenziato nella comunicazione riguarda i dati preclinici: secondo Oak Hill Bio, gli studi di laboratorio e sugli animali hanno mostrato per rugonersen una maggiore potenza rispetto ad apazunersen nel ripristinare la produzione della proteina UBE3A.
È però altrettanto importante riportare con chiarezza e responsabilità ciò che la stessa Oak Hill Bio precisa: questi elementi non significano che rugonersen funzionerà e l’esito dello studio BEACON non può essere conosciuto in anticipo.
Sarà proprio lo studio di Fase 3 BEACON a dover stabilire, attraverso i dati scientifici, se rugonersen possa determinare un beneficio clinico significativo nelle persone con Sindrome di Angelman.
Come OR.S.A. riteniamo che questo sia il modo corretto di guardare alla ricerca: con speranza, ma anche con prudenza, rigore e trasparenza.
Abbiamo inoltre il piacere di comunicare alle famiglie che Oak Hill Bio sarà presente al nostro Convegno Nazionale OR.S.A. di ottobre.
Sarà un’occasione particolarmente importante perché avremo la possibilità di ascoltare direttamente e di persona i rappresentanti di Oak Hill Bio, che potranno illustrarci più approfonditamente il programma rugonersen, lo studio BEACON e gli elementi scientifici che, secondo l’azienda, differenziano questo percorso da quello di apazunersen.
Sarà inoltre un’opportunità per porre domande e approfondire, insieme ai ricercatori e alle famiglie, una fase della ricerca che, soprattutto dopo le recenti notizie, merita di essere compresa con la massima chiarezza.
La ricerca procede anche attraverso risultati che non sempre sono quelli sperati. Ogni studio ci fornisce nuove conoscenze e ci aiuta a comprendere meglio quali strade percorrere.
Come OR.S.A. continueremo a seguire con grande attenzione tutti i programmi di ricerca sulla Sindrome di Angelman, mantenendo un dialogo diretto con aziende, ricercatori e centri clinici e, soprattutto, cercando di fornire alle famiglie informazioni corrette, comprensibili e trasparenti.
Continuiamo a credere nella ricerca, con fiducia ma anche con la consapevolezza che saranno sempre i dati scientifici a indicarci la strada.
OR.S.A. – Organizzazione Sindrome di Angelman