CARE FAMIGLIE,
oggi abbiamo ricevuto da Ultragenyx una comunicazione che tutti noi avremmo voluto fosse diversa.
I risultati principali dello studio di Fase 3 ASPIRE su GTX-102 (apazunersen) non hanno raggiunto gli obiettivi previsti per dimostrare l’efficacia del trattamento.
Sulla base dei dati comunicati, infatti, non sono emerse differenze statisticamente significative tra il gruppo trattato e il gruppo di controllo nelle principali misure considerate dallo studio.
È un risultato che non rispecchia le aspettative che tutti avevamo riposto in questo percorso e che inevitabilmente ci lascia profondamente delusi.
Dietro uno studio clinico, però, non ci sono soltanto numeri e dati. Ci sono anni di lavoro e di ricerca e, soprattutto, ci sono 129 bambini e ragazzi e le loro famiglie, che hanno messo a disposizione tempo, energie, disponibilità, fiducia e speranza.
A tutte le famiglie che hanno partecipato allo studio va il nostro più sincero e profondo GRAZIE perché ogni dato raccolto, ogni esperienza e ogni informazione acquisita rappresentano un patrimonio per la comunità scientifica e potranno contribuire a comprendere meglio la Sindrome di Angelman e a orientare i prossimi passi della ricerca.
Ultragenyx ha comunicato che procederà a un’attenta valutazione del futuro del programma e che successivamente saranno condivisi i risultati completi dello studio.
Per questo riteniamo importante attendere l’analisi completa dei dati, prima di formulare conclusioni definitive sul significato di quanto emerso e sulle prospettive future.
Come OR.S.A. non vogliamo nascondere l’amarezza di questo momento,
ma vogliamo dire con altrettanta chiarezza una cosa alle nostre famiglie:
NON DOBBIAMO PERDERE LA FIDUCIA NELLA RICERCA.
Siamo già in contatto con Ultragenyx per organizzare un webinar, nel quale poter approfondire quanto comunicato, comprendere meglio i risultati e affrontare le domande che inevitabilmente questo momento porta con sé, però un trial che non raggiunge gli obiettivi prefissati non significa che la ricerca sulla Sindrome di Angelman si sia fermata.
Fortunatamente, la ricerca continua anche attraverso approcci e programmi differenti di altre aziende farmaceutiche che come già sapete saranno presenti al XXX Congresso OR.S.A. di ottobre e in tale occasione, avremo modo di affrontare direttamente con Ultragenix in maniera più approfondita i risultati dello studio, il loro significato e le possibili fasi successive.
Pertanto continueremo quindi a seguire con la massima attenzione gli sviluppi di questo programma e, più in generale, tutte le strade della ricerca sulla Sindrome di Angelman, mantenendo un confronto costante con ricercatori, clinici e aziende impegnate nel campo.
Oggi abbiamo il diritto di essere delusi, amareggiati e preoccupati, ma non dobbiamo smettere di credere nella ricerca.
Continueremo a farlo insieme, con serietà, con equilibrio e con la determinazione che ha sempre accompagnato la nostra comunità.
Per i nostri figli.
Per il loro futuro.
Perché la ricerca continui.
Un abbraccio a tutte le famiglie.
OR.S.A.
Organizzazione Sindrome di Angelman
